Sclerosi multipla, via libera a due nuovi farmaci

Da oggi i pazienti italiani possono contare su siponimod, per cui l’Aifa ha stabilito la rimborsabilità, e fra qualche mese su ofatumumab che ha appena ricevuto il via libera dall’Agenzia europea per i medicinali
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Fra le malattie neurologiche, la sclerosi multipla è quella che negli ultimi anni ha visto crescere di più il numero di opzioni terapeutiche. E il trend non accenna a diminuire. Da oggi, infatti, le persone con SM potranno contare su siponimod, per cui l’Agenzia Italiana del Farmaco ha stabilito la rimborsabilità, e fra qualche mese su ofatumumab che ha appena ricevuto il via libera dall’Agenzia europea per i medicinali. Nel primo caso si tratta del primo trattamento orale specificamente indicato per i pazienti affetti da sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) con malattia con segni di attività, categoria di pazienti che fino ad oggi non disponeva di una terapia efficace nel ritardare la progressione della malattia. Nel secondo caso di di un trattamento mirato alle cellule B indicato per pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR).

 

Oltre 120 mila persone con SM in Italia

La sclerosi multipla è una malattia cronica degenerativa che colpisce il sistema nervoso centrale e può causare l’interruzione dei segnali tra il cervello, il midollo spinale e i nervi ottici, portando a una vasta gamma di sintomi fino alla disabilità. L’Associazione Italiana Sclerosi Multipla ha stimato che in Italia vivano oltre 126mila persone con sclerosi multipla, in maggioranza donne. La diagnosi di SM avviene in media fra i 20 e i 40 anni; si tratta quindi di persone che dovranno convivere con il decorso cronico della patologia a lungo e per le quali è importante intraprendere un percorso terapeutico adeguato e specifico per la propria forma di SM in modo da rallentarne la progressione e ridurre la disabilità, e così migliorare la qualità di vita. 

“I bisogni insoddisfatti delle persone con sclerosi multipla riguardano la presa in carico comprensiva e personalizzata, con difficoltà nell’accesso alle terapie, riabilitazione e ausili, ma anche mancate risposte a bisogni di natura sociosanitaria e sociale, quali il lavoro, i trasporti, la partecipazione sociale soprattutto in questo peculiare momento storico – ha commentato Francesco Vacca, Presidente Nazionale AISM Onlus - La disponibilità di nuove terapie specifiche per le diverse forme di malattia, che si inquadrano nello scenario delle opzioni terapeutiche già esistenti, ha quindi il potenziale di ridurre il notevole onere fisico, emotivo e finanziario che la SM ha sulle persone e sulle loro famiglie, andando a migliorare le loro aspettative e qualità di vita e nuove prospettive di cura sono il risultato significativo del grande impegno che la comunità dei clinici e dei ricercatori dedica, insieme alle persone con sclerosi multipla, alla lotta alla malattia”.

Rallentare la progressione verso la disabilità

La sclerosi multipla si classifica solitamente in tre forme: primariamente progressiva (SMPP), recidivante-remittente (SMRR) e SMSP (secondariamente progressiva), che deriva da un decorso iniziale di SMRR ed è caratterizzata da alterazioni fisiche e cognitive nel corso del tempo, in presenza o assenza di recidive, che portano a un accumulo di disabilità neurologica. L’85% circa dei pazienti presenta inizialmente forme recidivanti di malattia e rimane ancora oggi molto da fare sul fronte dei trattamenti che aiutino a ritardare la progressione della disabilità nella forma secondariamente progressiva. Un nuovo strumento è appunto siponimod che ha dimostrato di ridurre il rischio di progressione della disabilità confermata a tre e a sei mesi, rispettivamente del 31% e del 37% in confronto a placebo. Risultati significativi sono stati anche rilevati per quanto riguarda il tasso annualizzato di recidive, l’attività della malattia alla risonanza magnetica e la perdita di volume cerebrale. Ulteriori analisi esplorative hanno dimostrato che siponimod può aiutare i pazienti a ritardare in media più di quattro anni l’utilizzo della sedia a rotelle e determina inoltre un beneficio importante anche sulle funzioni cognitive dimostrando effetti clinicamente rilevanti sulla velocità di elaborazione cognitiva valutata attraverso il Symbol Digit Modalities Test.

Una nuova possibilità per le forme recidivanti

Ofatumumab è invece la prima terapia mirata contro i linfociti B che ha dimostrato un'efficacia superiore e un profilo di sicurezza simile a teriflunomide, a oggi uno dei trattamenti di prima linea per la SM. Gli studi hanno dimostrato una riduzione delle ricadute annuali di oltre il 50% rispetto a teriflunomide e una riduzione del rischio relativo di progressione della disabilità a 3 mesi superiore al 30%. Ofatumumab potrà, inoltre, essere autosomministrato una volta al mese direttamente a casa, e si candida quindi a diventare un'opzione di trattamento di prima scelta per i pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla. Dopo l’approvazione europea, che segue quella di FDA negli Stati Uniti, si attende ora quella dell’Agenzia italiana.