Tumori orfani, un nuovo farmaco disponibile

Una buona notizia sul fronte delle neoplasie orfane. Aifa ha infatti approvato la rimborsabilità di tagraxofusb, la prima terapia per la neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN), un raro tumore del sangue con prognosi severa, per il quale fino a oggi mancavano farmaci specifici. Il provvedimento dell’agenzia del farmaco segue l’approvazione di tagraxofusb da parte dell’Ema, avvenuta nel 2021, e fa del nostro paese la seconda nazione a rendere disponibile il medicinale in Europa, dopo la Germania.  

La malattia orfana

La neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche è un tumore del sangue caratterizzato dalla iper-espressione dell’antigene CD123. La malattia esordisce solitamente con lesioni cutanee, di colore scuro, multiple e infiltranti, e nel suo decorso può interessare il midollo osseo, il sistema nervoso centrale e i linfonodi, diventando così una patologia sistemica. Ha un’incidenza molto bassa, sono meno di cento i nuovi casi ogni anno in Italia, e solo recentemente ha trovato una definizione adeguata, venendo classificata all’interno delle neoplasie mieloidi aggressive. 

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La gestione clinica dei pazienti colpiti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche è complicata dal fatto che il tumore rivela spesso una resistenza intrinseca alla chemioterapia standard, con risposte transitorie ai farmaci che non si tramutano in vantaggi di sopravvivenza. Per questo motivo, l’arrivo di un farmaco specifico è salutato dagli esperti come una piccola rivoluzione, che permetterà ai pazienti di evitare le gravi tossicità che caratterizzano i regimi chemioterapici utilizzati in precedenza. 

“Prima di tagraxofusp, non esistevano farmaci autorizzati in questa neoplasia e, nella pratica clinica, si faceva ricorso a regimi chemioterapici intensivi utilizzati normalmente per il trattamento di leucemie o linfomi”, spiega Pier Luigi Zinzani, Ordinario di Ematologia dell’Università degli Studi di Bologna. “Tagraxofusp è una terapia mirata, ‘first-in-class’, che agisce in maniera selettiva contro l’antigene CD123. Nello studio registrativo, che ha coinvolto 89 pazienti, il farmaco ha determinato una risposta complessiva del 75% e la remissione, completa o con un’anormalità cutanea non indicativa di malattia attiva, è stata del 57%. E il 51% dei pazienti in remissione è stato sottoposto con successo al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, prevalentemente di tipo allogenico”.

Il nuovo farmaco

Tagraxofusp, approvato come monoterapia di prima linea per i pazienti colpiti da BPDCN, è quindi in grado di portare la neoplasia in remissione, permettendo in molti casi di ricorrere poi a un trapianto di cellule staminali emopoietiche che migliora ulteriormente le probabilità di guarigione. “Tagraxofusp può aumentare il numero di pazienti che ottengono la remissione senza sperimentare la tossicità della chemioterapia intensiva e che, quindi, sono candidabili al trapianto”, conferma Emanuele Angelucci, Direttore Struttura Complessa di Ematologia e Terapie cellulari dell’Ospedale Policlinico San Martino di Genova. “Il farmaco ha mostrato anche nella ‘real life’ un favorevole profilo rischio-beneficio, con un’efficacia che appare addirittura superiore a quella riportata nel trial registrativo”. 

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I risultati preliminari dello studio retrospettivo ‘Expanded Access Program (EAP)’, relativi a 22 pazienti trattati con tagraxofusp di cui 15 in prima linea, presentati lo scorso dicembre al congresso della Società Americana di Ematologia, hanno rivelato infatti una risposta complessiva dell’87% e un tasso di remissione completa del 67%, con il 50% dei pazienti che è stato poi sottoposto al trapianto di cellule staminali. Dati che Angelucci non esita a definire estremamente soddisfacenti, vista l’aggressività della patologia.